不治之症阿兹海默迎来治愈希望：中科院苏州纳米所开发纳米制剂介导的多功能干细胞疗法

阿兹海默症（Alzheimer's disease，下称AD），又称老年痴呆症，是一种高发于老年群体的病症。截止2019年，我国有超过1000万AD患者，占全球AD患者总人口的四分之一，总数量位居世界第一。AD的临床表现为失语、失认、记忆障碍等，对于患者生活质量影响十分巨大，患者甚至无法独立外出和生活。但目前仍没有办法治愈AD，现有的治疗方法，如常用的针脑部淀粉样蛋白（Aβ）的药物治疗等只能适度缓解AD的症状，延缓其进展。如何实现有效的神经再生以改善认知障碍是目前AD治疗的一大挑战。

近日，中科院苏州纳米技术与纳米仿生研究所针对这一难题，设计了一种联合基因、药物和干细胞的多功能神经干细胞（neural stem cell, NSC）治疗策略，能够同时清除Aβ和促进神经再生修复。

研究团队在小鼠模型中深入研究了一种能够同时清除Aβ和神经再生的纳米制剂介导的神经干细胞疗法的治疗潜力。通过基因工程技术开发的神经干细胞能够稳定和持续表达neprilysin（NEP，以增强Aβ降解和NSC在大脑中的存活率。

研究人员合成了具有高基因/药物递送能力的PBAE-PLGA-Ag2S-RA-siSOX9(PPAR-siSOX9)纳米制剂，以克服AD微环境相关的不良反应，促进NEP表达的NSCs的神经元分化。为实现精准的立体定向移植，研究人员采用基于Ag2S量子点的荧光成像技术实时引导NSC移植。

新开发的技术显示出众多的优点，包括高效和持久的Aβ降解，改善神经再生，以及精确的细胞移植。研究表明，在记忆逆转和改善学习障碍方面，单次施用该疗法可获得长期疗效（6个月）。

研究成果以论文形式在线发表于Advanced Materials，题为A Nanoformulation‐Mediated Multifunctional Stem Cell Therapy with Improved Beta‐Amyloid Clearance and Neural Regeneration for Alzheimer's Disease.

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